全球首个治疗软骨发育不全症的药物是什么？

 不成比例的身材矮小是软骨发育不全症最常见的现象。Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）是第一个被批准治疗软骨发育不全症儿童患者的药物，经评估，Voxzogo治疗0至5岁以下婴儿及儿童是安全且有效的。可治疗疾病的根本原因，这无疑是一个重大的医学突破，有潜力对患者的生活产生有意义的影响。

比例失调的身材矮小是软骨发育不全症最常见的现象。Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）是首个被许可医治软骨发育不全症儿童患者的药物，经评估Voxzogo医治0至5岁以下婴儿及儿童是安全且有效的。可治疗疾病的本质原因，并且有潜力对患者的日常生活形成有意义的影响，这无疑是一个很大的医学突破。

当成纤维细胞生长因子受体3基因（即骨生长的负调节因子）突变，软骨内骨化减慢，便会导致软骨发育不全症，具体表现为长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。

除此之外，软骨发育不全症患者可能会经历大孔压迫、睡眠呼吸暂停、弯腿、面部发育不全、下背部永久性摆动、椎管狭窄和反复的耳部感染等严重的健康并发症。这当中一部分并发症也许会导致需要进行侵入性手术，如脊髓减压和伸直弯曲的两腿。经调查，能够认定疾病是由自发基因突变所造成的，各个年龄层的死亡率都在增加，超出80%的软骨发育不全症儿童的父母都是中等身材。

Voxzogo的活性药物成分为伏索利肽，属于环肽，这是一种从天然人肽中发展出来的C型利钠肽（CNP）类似物，可以有效的刺激软骨内骨化。天然人肽是骨骼发育的正向调节因子。伏索利肽与制定受体结合，开始抑制过于活跃的FGFR3通路的细胞内信号。伏索利肽通过下降低FGFR3信号，促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。

写到最后:

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